Tratamento experimental do nanismo recupera crescimento ósseo de cobaias

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Um tratamento experimental promissor permitiu restabelecer um crescimento ósseo normal em camundongos afetados pela forma mais frequente de nanismo e evitar complicações associadas à doença, segundo um estudo publicado nesta quarta-feira.

'O tratamento evitou, sobretudo, as complicações mais severas (do nanismo, como problemas respiratórios, paralisia, etc) e reduziu a mortalidade', destacou Elvire Gouze, do Inserm (Centro Mediterrâneo de Medicina Molecular, em Nice, sul da França), principal autora do trabalho, publicado na revista americana Science Translational Medicine.

Os camundongos com nanismo receberam, durante três semanas, duas injeções por semana do tratamento, desenvolvido a partir de um fator de crescimento. Os animais cresceram normalmente e alcançaram o tamanho de um adulto normal. Cerca de oito meses depois da suspensão da terapia, nenhum sinal de toxicidade foi detectada.

Além disso, os cientistas constataram que o aumento do tamanho da bacia permitiu às fêmeas tratadas ter um número de filhotes comparável ao de ratos sem a doença.

Contudo, preveniu a cientista, 'será preciso ainda de três a cinco anos de trabalhos complementares com outros animais (primatas) para melhor compreender a toxicidade do princípio ativo antes de considerar um primeiro teste com humanos'.

O tratamento experimental, que não é voltado para os adultos mas apenas aos mais jovens, é administrado por injeção subcutânea. A vantagem frente a outros tratamentos em estudo é que a durabilidade no organismo é longa o suficiente para não demandar aplicações diárias, observou.

A forma mais comum de nanismo, a acondroplasia, afeta um a cada 15.000 bebês.

Esta doença genética rara se caracteriza por um desenvolvimento ósseo anormal dos ossos longos dos braços e das pernas, assim como de outros ossos do crânio. Na idade adulta, a altura dos indivíduos afetados é de 1,35 metro, em média.

Nos casos mais severos, deformações no crânio e nas vértebras podem levar a complicações neurológicas e/ou ortopédicas (escoliose) que necessitam de cirurgia, por exemplo para aumentar o canal vertebral para evitar a compressão da medula espinhal.

Os cientistas usaram o princípio ativo – os receptores FGFR3 humanos solúveis funcionais – como artifício para restabelecer o equilíbrio necessário entre a ativação e a inibição do crescimento ósseo.

Na origem desta patologia está uma mutação do gene FGFR3 (fator de crescimento do fibroblasto receptor 3). A proteína originária deste gene é um receptor conhecido por seu papel na regulação do crescimento ósseo. Nessa forma de nanismo, a perturbação desse tipo de sistema chave-fechadura impede o crescimento dos ossos.

'É uma etapa, avançamos pouco a pouco, (mas) isto nos dá esperança', comentou Patrick Petit-Jean, '62 anos, 1,40 metro', vice-presidente da Associação de Pessoas de Pequeno Porte (APPT, na sigla em francês), ele mesmo com acondroplasia. Por isso, 'não é um milagre', acrescentou placidamente este defensor da diversidade, enquanto aguarda desenvolvimentos futuros.

O hormônio do crescimento neste tipo de nanismo não funciona, explicou Gouze. E, afirmou, o tratamento experimental não altera a hereditariedade, ou seja, a possibilidade de transmitir esta deficiência genética.

Fonte: G1 Mundo

11 respostas para “O que aprendi ao falar no TEDx Talks”

  1. Bom dia. Sou pessoa que gagueja e a vida toda sofri com essa dificuldade. Não consigo me expressar a maneira que gostaria. A gagueira me causa sofrimento, tenho 36 anos e sempre gaguejei. No trabalho isso me causa desconforto, porque as pessoas não entendem o que é a gagueira, alguns riem, outros fazem piadas, outros tem pena de mim. Em entrevistas de emprego sou excluída.
    Não sou uma pessoa considerada ” normal”, mas também não sou considerada deficiente. Esse projeto de lei me trouxe esperança. Muito obrigada pela postagem.

  2. Vcs que tem alguma diferença física dos outros, nuncam se sintam inferiores, somos todos iguais. Deus, Ele nos fez perfeitos com muito amor e todos somos capazes, nunca deixe se elevar pelo sentimento ruim de alguém que não sabe se expressar, qualquer ser humano pode superar suas dificuldades, se orgulhe de vcs, são capazes de fazer sempre o melhor, e use a seu favor: a paciência, benovolência e a calma e toda a sabedoria que vcs tem. Um grande abraço meus irmãos.

  3. em algumas companhias de avião (Latam, Gol…) só é permitido o voo gratuito do def.fisico em caso de tratamento médico comprovado, para isso deve preencher cadastro valido por um ano, no caso do acompanhante terá 50% de desconto na viagem. melhores informações no Youtube “Pessoas com deficiência terão passe livre em aviões” ou similares. boa sorte

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